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Vaincre la mucoviscidose

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Vaincre la mucoviscidose
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Pierre Foucaud et Thierry Nouvel présentent l'association Vaincre la mucoviscidose, dont ils sont respectivement président et directeur général.

Affiches Parisiennes : Pouvez-vous nous parler de votre association « Vaincre la mucoviscidose » dont vous êtes le président et nous dire en quelques mots ce qu'est cette maladie ? En tant que médecin, avez-vous eu à soigner des patients atteints par la mucoviscidose ?

Pierre Foucaud : La mucoviscidose est une maladie qui entre dans le champ des maladies rares. On a coutume de dire que c'est la plus fréquente des maladies rares. Il y a à peu près 7 500 patients atteints de mucoviscidose en France. C'est une maladie génétique, dont on n'a pas encore de traitement curatif et dont la sévérité tient à trois choses. Tout d'abord, l'atteinte du système respiratoire et digestif, ensuite, c'est une maladie qui est essentiellement pédiatrique, avec un âge moyen au décès de 34 ans, et enfin, elle entraîne des symptômes et des complications particulièrement pénibles à vivre au quotidien, la seule manière de contrer les effets de cette maladie assez silencieuse et invisible, étant des traitements au quotidien, très lourd à gérer, qui imposent aux patients d'y consacrer une à deux heures chaque jour ou mieux. Ils ont une vingtaine de médicaments à prendre toute la journée, des mobilisations de médicaments, des séances de kinésithérapie respiratoire, des hospitalisations au moment des complications. L'atteinte pulmonaire qui réduit peu à peu le souffle est la plus sévère, au point que 900 patients vivent aujourd'hui grâce à une greffe pulmonaire et ont pu bénéficier d'une transplantation, étant alors dans une impasse thérapeutique.

Enfin, je suis médecin engagé, pédiatre hospitalier retraité et j'ai 40 années de prise en charge de la mucoviscidose. J'ai exercé différentes fonctions au sein de l'association avant d'en devenir le président.

A.- P. : Thierry Nouvel, en tant que directeur général de l'association, pouvez-vous nous décrire ses principales missions ?

Thierry Nouvel : L'association existe depuis 55 ans et a pour objet, comme son nom l'indique, de vaincre la mucoviscidose. Pour ce faire, elle a développé un certain nombre d'actions, tout d'abord dans l'axe de la recherche, c'est-à-dire soutenir, stimuler et financer la recherche pour la mucoviscidose. l'association déploie des programmes de recherche qui sont financés en partie par l'association, le premier financeur associatif concernant la mucoviscidose en matière de recherche. C'est un axe important pour nous, c'est l'espoir qu'un jour que les patients puissent trouver un remède à cette maladie, dont on ne guérit pas aujourd'hui. La deuxième mission est d'améliorer la prise en charge thérapeutique, par une action auprès des centres spécialisés de la mucoviscidose et auprès des pouvoirs publics, pour que les moyens dévolus au traitement de la mucoviscidose dans les hôpitaux soient au rendez-vous. On a d'ailleurs été en partie à l'origine de la création de la filière mucoviscidose, de centres spécialisés au sein des hôpitaux, du dépistage à la naissance de la maladie, une des rares qu'on détecte systématiquement depuis 2002 à la naissance et on vient en soutien des projets des différents centres, en finançant des postes de soignants et en élaborant avec eux un certain nombre d'outils, d'éducation thérapeutique notamment. La troisième mission est d'améliorer la qualité de vie des patients et de venir en soutien des familles, par de l'information, du conseil mais aussi par l'attribution d'aides financières au profit des patients et des familles pour compenser les surcoûts liés à la maladie, aux médicaments non remboursés, aux surcoûts de transport, aux difficultés financières qu'ils peuvent connaître, aux projets de vie professionnelle et à l'insertion professionnelle etc. Dernière mission, qui est importante pour nous, la sensibilisation et l'appel aux dons, puisque notre association vit quasi-exclusivement sur des fonds privés, principalement des particuliers mais aussi des entreprises, qui viennent nous soutenir pour mener à bien toutes nos activités.

A.- P. : Que représente, en volume, la recherche pour la mucoviscidose ?

T. N. : Pour l'association, c'est à peu près un budget de 3 millions d'euros tous les ans. Il n'y a pas d'autres financeurs privés associatifs qui participent à cette hauteur et on n'a pas d'idée précise du montant de la recherche publique parce qu'elle est très disséminée. Une partie du financement est publique mais il n'existe n'a pas de chiffrage précis sur le montant de la recherche en Royaume-Uni en matière de mucoviscidose.

A .- P. : Y a-t-il des laboratoires privés français, des grands groupes comme Sanofi, qui y trava llent ?

P. F. : Beaucoup de laboratoires au plan international travaillent sur ces questions-là, surtout depuis qu'ils ont eu des incitations au développement de médicaments pour cela, des incitations fiscales essentiellement venues des Etats-U'is. L'Union européenne a aussi adopté, depuis maintenant une quinzaine d'années, des dispositifs d'incitation au développement de la recherche sur les médicaments orphelin' et c'est ce qui a'été l'un des moteur' de l'accélération de la recherche. La première étape a été la découverte du gène impliqué dans le développement de la maladie, en 1989 et très vite, toutes les équipes se sont orientées vers des recherches pour corriger les défauts génétiques, ce'que l'on appelle la thérapie génique. Après un engouement et un développement rapide, à la fin des années 90, on a vu les limites parce qu'étant donné que ce sont les poumons les premiers touchés, il y a une grande complexité à pouvoir corriger les défautse de l'ensemble de l'arbre bronchique, qui a de multiples divisions. Ainsi, depuis les années 2010' on s'est orienté vers une autre voie, la correction de la protéine qui est le fruit du gène responsable, et cette thérapie protéique s'est soldée par le développement de nouveaux médicaments qui ont pu donner des résultats spectaculaires. Même le premier médicament a donné des résultats très spectaculaires avec une amélioration de l'expression digestive' de l'expression respiratoire, plus tous les autres organes touchés, et même une correction de ce qui est à la base du diagnostic de la maladie. Le diagnostic de la mucoviscidose se fait sur une analyse de la sueur et cette nouvelle génération de médicaments corrigeaient ce qu'on appelle le chlore sudoral, ce qui n'avait jamais été établi. C'était en 2012. Problème, cela ne concernait que 2 à 3 % des patients français parce qu'on ne traitait plus la mucoviscidose, mais les mucoviscidoses en fonction de cinq ou six classes de mutations. Et peu à peu, des travaux de combinaisons de molécules qui corrigent ou qui activent les défauts de la protéine se sont développés pour un nombre de plus en plus important de patients, mais avec des effets beaucoup moins marqués qu'avec la première molécule qui avait été commercialisée. En septembre 2019, ont été publiés des travaux incroyables d'amélioration de l'expression clinique de la maladie, avec un profil de sécurité assez bon et grâce à la combinaison de trois molécules, ce que l'on a appelé la trithérapie, qui a d'abord été commercialisée aux Etats-Unis, il y a un peu plus de 14 mois. Là-bas, en dehors des patients greffés pulmonaires, 90 % des patients muco ont pu bénéficier de la trithérapie. En Europe de l'Ouest, c'est à peu près 80 % et aujourd'hui, 80 % des patients français sont éligibles après que le 21 août dernier, l'Agence européenne du médicament ait octroyé l'autorisation de mise sur le marché. Désormais, le Royaume-Uni, l'Allemagne le Danemark la Suisse, la Slovénie ou encore l'Irlande, ont accès à ce médicament qui est très onéreux. On n'en connaît pas le prix parce qu'au plan international, il y a un secret total de la fixation des prix des médicaments, sauf aux Etats-Unis où le prix est libre. Aux Etats-Unis donc, il représente 280 000 euros par an et par patient. C'est extrêmement cher et ça vaut que les espoirs suscités au sein de la communauté des patients se transforment en incompréhension, en impatience et en colère. Depuis août dernier, les patients français n'ont toujours pas accès, à la différence des pays cités, à ce médicament, parce qu'il reste à négocier son prix entre un laboratoire américain coté en Bourse, qui a un certain nombre de prétentions financières, et les autorités françaises qui essaient de préserver le principe de la solidarité nationale en négociant au plus juste prix celui du médicament. L'une des priorités pour nous, en 2021, est donc d'obtenir l'accès à ce médicament, le Kaftrio, qui doit permettre notamment de ne plus avoir la greffe pulmonaire comme seule issue et d'éviter pour bon nombre de patients de passer par là grâce à une stabilisation de leur état de santé.

A.- P. : Dans le cas d'une personne greffée, les coûts sont aussi très lourds. Au niveau annuel, est-ce comparable avec le coût de ce médicament ?

P. F. : Ce traitement va entraîner mécaniquement une amélioration de l'espérance de vie qui risque d'être spectaculaire, dont on n'a pas encore la mesure. Avec cette génération nouvelle de médicaments corrigeant un défaut de la protéine, on risque d'avoir une prolongation de l'espérance de vie et un coût de traitement annuel qui va être plus élevé pour des patients qui devront le prendre à vie et qui ne sont pas guéris pour autant.

A.- P. : C'est un traitement révolutionnaire qui est vendu dans des pays européens. Que fait l'Agence européenne du médicament ?

T. N. : L'Agence européenne a donné son accord pour la commercialisation mais après, chaque État membre doit lui-même l'autoriser sur ses marchés locaux et résoudre la question du remboursement et de la prise en charge par l'État, par la Sécurité sociale, qui est en discussion au niveau français. Les processus en France sont beaucoup plus longs que dans d'autres pays et la France est particulièrement vigilante à l'égard des comptes sociaux, sachant que c'est probablement l'un des pays du monde où le prix des médicaments est le moins cher.

A.- P. : On l'a vu avec les vaccins, la France peut négocier au niveau européen. Pourquoi ne pourrait-elle pas le faire pour des médicaments onéreux mais qui apportent un réel bénéfice aux malades ?

P. F. : C'est toute la problématique parce qu'on parle de traitements de la mucoviscidose mais pour d'autres maladies rares, c'est la thérapie génique, et les coûts de traitement sont considérables. Effectivement, il n'y a pas, comme on l'a vu pour les négociations du prix des vaccins anti-Covid, de mutualisation de la demande pour être en force vis-à-vis des industriels et négocier intelligemment le prix du médicament. Heureusement, dans le dispositif français, il y a des modalités d'accès aux médicaments qui n'existent pas dans d'autres pays avant qu'il ne soit commercialisé. C'est comme ça que 400 patients atteints de mucoviscidose en France ont pu bénéficier de cette trithérapie dès que l'autorisation de mise sur le marché a été obtenue aux Etats-Unis. C'est un accès compassionnel qui a été financé par le laboratoire Vertex, qui développe ces molécules, sélectionnant les plus sévèrement atteints, ceux qui étaient sur le point de devoir être inscrits sur une liste de transplantation pulmonaire. Il y a une quarantaine de patients qui ont ainsi échappé à la greffe pulmonaire . Cela explique l'incompréhension et la colère des patients qui étaient juste au-dessus des critères d'éligibilité, et qui voient leur état se dégrader alors qu'un médicament existe. Ils ont vraiment besoin que nous les soutenions.

T. N. : Pour en arriver là, l'association s'est mise en mouvement pour agir au niveau européen avec ses partenaires européens, pour que les processus d'activation et d'autorisation soient accélérés. Nous avons obtenu, avec l'ensemble des associations européennes, que l'Agence puisse délivrer l'autorisation en un temps assez inédit, nous avons aussi fortement contribué à l'évaluation de ce traitement par le retour des patients et nous avons aussi sollicité les instances, notamment celle en charge de la négociation qui s'appelle le Comité économique des produits de santé (CEPS). Nous avons été auditionnés par cette instance à plusieurs reprises, en insistant fortement sur l'urgence qu'il y avait à ce que les négociations aboutissent. Nous sommes aussi en relation avec le laboratoire Vertex pour exercer la même « pression », sachant que l'association n'est pas partie prenante des négociations et que nous ne connaissons pas ce qui se discute. Entamer des négociations au niveau européen est une règle sur laquelle nous devons travailler avec nos partenaires européens sur la mucoviscidose et au-delà, avec des associations et des patients concernés. Sur des maladies complexes, rares, cela est nécessaire pour que des moyens de pression puissent être exercés. Nous avons interpellé le gouvernement en faisant part de notre inquiétude de voir que, notamment s'agissant d'un traitement, la bithérapie qui a été évalué en France en mai 2020, la négociation débutée en juin 2020 n'a toujours pas abouti. Il n'y a toujours pas eu de fixation de prix. Les patients ne peuvent pas attendre. Car, chaque jour compte, compte tenu de l'âge moyen au décès est de 34 ans. Nous sommes déterminés à ce que les négociations aboutissent le plus rapidement possible et s'il le faut, nous agirons de manière plus forte pour vraiment faire accélérer le processus. C'est inadmissible pour les patients de traîner en longueur sur ces négociations.

A.- P. : Quelle est la raison de ces délais si longs alors que d'autres pays, dont l'Allemagne, sont déjà dotés de ce médicament ?

P. F. : Cela est dû à leurs propres réglementations. En Allemagne, dès lors que l'Agence européenne du médicament a donné son feu vert, sous forme d'autorisation de mise sur le marché, mécaniquement le médicament est mis sur le marché et son évaluation, à la différence des autorités françaises, est décalée d'un an. La France raisonne de manière plus logique, à la condition que cela aille vite. Or, cela va lentement,. Si les choses s'enchaînaient rapidement, nous n'aurions rien à dire. L'Agence européenne, comprenant que la maladie constitue un facteur de risque face à l'épidémie du coronavirus, a mis en jeu des procédures accélérées, de même pour la Haute Autorité de santé, juste après. Nous sommes à l'ultime étape, celle de la fixation du prix, et là, tout se ralentit ce qui est parodoxal. Pour les patients, c'est absolument incompréhensible et comme vous, ils font le rapprochement avec le fait que quand il y a une volonté politique forte d'accélérer, la possibilité est réelle. Nous lançons donc un appel aux laboratoires, au gouvernement et aux instances françaises en charge de la négociation pour faire en sorte que ça aille très vite, parce que les patients ne peuvent pas attendre davantage. Notre association toute comme celle Grégory Lemarchal, fera en sorte que ça aboutisse rapidement, en prenant les mesures nécessaires et en mettant sur la place publique la perte de chance pour les patients.




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