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Mucoviscidose : Kaftrio®, un espoir dans le traitement de la maladie à rendre accessible

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Mucoviscidose : Kaftrio®, un espoir dans le traitement de la maladie à rendre accessible
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Vaincre la Mucoviscidose et l'association Grégory Lemarchal ont récemment lancé un appel à accélérer l'accès du médicament Kaftrio® aux patients atteints de cette maladie, un traitement innovant permettant de retrouver une meilleure capacité respiratoire qui doit bientôt être commercialisé en France mais sur lequel les négociations sur le prix de vente peinent à aboutir.

Rapidement après l'autorisation de mise sur le marché européen délivrée par l'Agence européenne des médicaments, la Haute Autorité de Santé (HAS) qui avait accordé à Kaftrio® (laboratoire Vertex Pharmaceuticals) le statut de médicament présumé innovant, lui a très vite attribué une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau 2. Pour tous les patients concernés de plus de 12 ans, Kaftrio®, qui pourrait, à terme, concerner environ 80 % de la population n'ayant pas bénéficié d'une greffe pulmonaire, est positionné par la HAS comme un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée.

Pour se décider, la HAS s'est notamment appuyée sur une enquête menée par l'association Vaincre la Mucoviscidose auprès de 112 patients sous Kaftrio®. Tous rapportent une diminution significative, et pour certains spectaculaire, de l'ensemble des symptômes et troubles liés à la mucoviscidose, particulièrement les manifestations respiratoires. Par ailleurs, les résultats confirment ceux des essais cliniques et prouve l'effet remarquable du traitement chez des patients à l'état de santé très dégradé, qui n'avaient pas été inclus dans les essais cliniques. Or, aujourd'hui en France, l'accès à ce médicament est limité à ceux qui, éligibles par leur profil génétique, sont dans une situation d'impasse thérapeutique alors même que plus de 3 000 malades de plus 12 ans pourraient y prétendre dès la mise sur le marché français du traitement.

Il est urgent d'agir

Parce qu'il ne leur est pas concevable d'attendre que l'état de santé des malades se dégrade fortement pour que tous accèdent à ce traitement, Vaincre la Mucoviscidose et l'Association Grégory Lemarchal se mobilisent. Dans une tribune commune, intitulée « Ne passons pas à côté de la possibilité de leur offrir un avenir, commercialisons au plus vite Kaftrio® en France », signée par Pierre Foucaud et Pierre Lemarchal, respectivement présidents de l'association Vaincre la Mucoviscidose et de l'association éponyme, ces dernières demandent au laboratoire Vertex Pharmaceuticals et au Comité économique des produits de santé (CEPS) d'engager sans délai des négociations et de parvenir rapidement à un accord pour la commercialisation de Kaftrio®. « Le rapport au temps de jeunes atteints d'une maladie incurable ne peut être celui d'une gestion administrative et comptable d'un « dossier ». Après tant d'attente dans la souffrance, il serait insupportable de devoir encore différer l'accès au traitement. Chaque semaine compte pour des jeunes engagés dans une véritable course contre la montre. Alors, ne perdons pas de temps : la rapidité de la commercialisation du Kaftrio® est une absolue priorité, une urgence ! », peut-on y lire.

« Même si tous les patients ne sont pas encore concernés, la commercialisation prochaine du Kaftrio® sera à marquer d'une pierre blanche dans le combat engagé contre la mucoviscidose, comme il y a 31 ans la découverte du gène, ou le dépistage néonatal il y a près de 20 ans. Nous ne disposons pas encore d'un recul suffisant pour en mesurer tous les effets, et le potentiel du médicament sera vraisemblablement maximal lorsqu'il pourra être administré dès la petite enfance. L'évidence s'impose à nous : nous progressons désormais à pas de géants. », déclare Pierre Foucaud. « Notre demande de voir ces négociations aboutir le plus rapidement possible a dépassé le simple cadre de l'espoir, et même de l'urgence. Notre devoir prioritaire est avant tout que toute cette communauté qui souffre au quotidien puisse avoir accès sans attendre à des nouvelles thérapies et particulièrement à celle-ci qui n'a plus besoin à l'heure actuel de faire ces preuves. Nous faisons appel au simple bon sens ! Sachez juste que derrière toutes les discussions que vous allez engager, des milliers de personnes vous regardent et attendent de vous de rendre leur vie bien meilleure. », ajoute Pierre Lemarchal.

L'avis de la HAS est disponible à l'adresse : https://www.has-sante.fr/upload/docs/evamed/CT18812_KAFTRIO_KALYDECO_PIC_INS_EI_AvisDef_CT18812&18878.pdf




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